Dystrofia mięśniowa Duchenn'a to bardzo rzadka choroba genetyczna, która dotyka chłopców. Taka diagnoza do tej pory oznaczała wyrok śmierci, bo medycyna potrafiła tylko opóźniać postęp choroby. Zanik mięśni był nieuchronny i nieodwracalny. Szansę daje terapia genowa, dostępna od 2023 roku, ale przeszkodą jest astronomiczna kwota - potrzeba ponad 3 mln dolarów na terapię genową, do tego dochodzą koszty leczenia uzupełniające.
Pierwszym chłopcem z Polski, który otrzymał lek, jest Krzyś Zawada z Łodzi. Lek został podany chłopcu we wtorek 9 września o godz. 8:00 polskiego czasu w szpitalu specjalistycznym Fakeeh University Hospital w Dubaju.
- Kochani, z całego serca dziękujemy Wam za wszystko. To właśnie na ten szczególny dzień czekaliśmy tak długo... Modliliśmy się każdego dnia, z nadzieją i wiarą, że ten moment w końcu nadejdzie – i stało się
- przekazali rodzice chłopca.
Jak mówi Bartosz Zmyślony z fundacji Siepomaga, Krzyś był pierwszym chłopcem, który rozpoczął zbiórkę. Za pośrednictwem fundacji pieniądze na lek zebrało jeszcze 4 innych chłopców z Polski.
Z DMD walczy też Alan Raczkowski z okolic Płocka. Na koncie chłopca w fundacji Siepomaga jest 700 tys. złotych. Wciąż brakuje ponad 16 milionów złotych, potrzebnych do podjęcia terapii genowej w Stanach Zjednoczonych. Czasu jest coraz mniej, bo Alan musi chodzić by można było rozpocząć terapię. Taki jest warunek.
Wesprzeć chłopca można tutaj.
Niżej można przeczytać naszą rozmowę z rodzicami Alana.
Komentarze (0)