Mnóstwo płocczan i mieszkańców regionu włączyło się w pomoc 3-miesięcznej Zosi, która toczy nierówną walkę z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1. Dziewczynka potrzebuje 10 mln złotych na terapię genową, która może pomóc jej w walce z ciężką chorobą.
Czas ucieka. Choroba nieubłaganie postępuje i sieje spustoszenie w organizmie 3-miesięcznej Zosi. Dziewczynka cierpi na rdzeniowy zanik mięśni typu 1 (SMA). Z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Pomóc może nowoczesna, ale niezwykle kosztowna terapia. Nie bez powodu Zolgensma, bo tak nazywa się lek którego potrzebuje dziewczynka, nazywany jest najdroższym lekiem świata. Kosztuje ponad 2 mln dolarów.
Zbiórka za pośrednictwem fundacji Siepomaga prowadzona jest od dwóch tygodni, ale na koncie Zosi jest niespełna 500 tys. złotych. Na zebranie ok. 10 mln złotych w tym tempie potrzeba około roku. Dziewczynka nie może tyle czekać.
- SMA nie czeka, a Zosia ma najcięższą postać tej choroby. Choroba powoduje, że przez błędnie zakodowany gen umierają neurony nóg, rąk, a z czasem przełyku i mięśni oddechowych. Dzieci kończą na odżywianiu przez sondę i respiratorze, bez terapii nie dożywają swoich drugich urodzin. Na ten moment Zosia ma nieznaczne ruchy rączek i nóżek, nie dźwiga główki. Z niepokojem patrzymy na każdy jej oddech, czy choroba nie atakuje jej mięśni oddechowych. Nie możemy czekać trzynastu miesięcy. Wtedy SMA dokona ogromnych spustoszeń w organizmie Zosi - mówi nam pani Marlena, jedna z osób zaangażowanych w zbiórkę.
Jak mówi nam pani Marlena, Zosi został podany refundowany lek, który ma spowolnić postęp choroby. Wszelkie dostępne w Polsce i Europie leczenie SMA zakłada jednak przyjmowanie lekarstwa do końca życia. Założenie Zolgensma jest takie, że jeden zastrzyk powstrzyma postępy choroby. Im szybciej zostanie podany, tym lepiej dla pacjenta.
Jakie mogą być efekty terapii? Warto podkreślić, że to nowoczesna terapia, której poddanych zostało niewielu pacjentów. W Europie lek jeszcze nie został jeszcze dopuszczony do stosowania (jak można przeczytaj na stronie Fundacji SMA decyzja spodziewana jest w czerwcu). Od 2019 roku można go jednak podawać w Stanach Zjednoczonych. To właśnie na terapię w USA pieniądze zbierają rodzice.
W Polsce zdarzył się już przypadek zebrania takiej kwoty. Na początku roku zakończyła się zbiórka dla Alexa Jutrzenki, którą wsparło ponad 170 tysięcy osób. Chłopiec otrzymał Zolgensma w Children's Hospital of Philadelphia. Tak zza oceanu pisała mama Alexa:
- Dwa dni temu, czyli 6 dni po podaniu TG odbyliśmy wizytę kontrolną w Children's Hospital of Philadelphia. Wszystko przebiegło pomyślnie - ku zaskoczeniu zarówno nas jak i (może nieco mniej) personelu, który widział niejedno dziecko po terapii genowej, Alex zaprezentował nową umiejętność - zaczyna siedzieć bez podparcia!
Do korespondencji dołączone jest krótkie wideo. O zbiórce Alexa można przeczytaj tutaj.
Zosię wspierają tysiące osób. Niestety, ze względu na pandemię koronawirusa działania mogą być prowadzone tylko w sieci. Na ten moment w grupie, na której prowadzone są licytacje, jest ponad 18 tys. członków. Za pośrednictwem fundacji Siepomaga pieniądze wpłaciło ponad 14 tys. osób. Zebrana kwota jest ogromna, ale w porównaniu do ceny leku, to nadal zdecydowanie za mało. Waleczną Zosię można śledzić na Facebooku i Instagramie.
arch. prywatne
